GSK가 B형간염(HBV) 치료제 임상3상에서 기능적 완치(functional cure) 19%의 결과를 보였다.
아이오니스와 공동개발중인 ASO '베피로비르센(bepirovirsen)'의 연구결과다.
GSK는 이번 데이터에 대해 전례없는(unprecedented) 수준의 기능적완치를 달성했다고 평가했다. 기존 표준치료제의 기능적완치율은 1% 미만이다.
기능적완치는 모든 치료를 중단한 후 최소 6개월간 혈액에서 B형 간염 바이러스(HBV) DNA와 HBsAg가 검출되지 않을 때를 말한다. 이는 약물 없이 면역시스템에 의해 질병이 조절되고 있다는 의미다.
제프리스 애널리스트는 이번 결과에 대해 "역사적인 순간이자, 환자들에게는 엄청난 도약"이라며 "명백한 블록버스터급 잠재력을 보여주는 결과"라고 평가했다. 블록버스터는 연간 10억달러 이상 매출을 기록하는 제품을 의미한다.
국내 에스티팜은 베피로비르센의 원료의약품을 공급하는 파트너사로 주목받는다. 베피로비르센은 오는 10월 26일까지 FDA에서 승인여부를 결정할 예정이다.
시장에서는 향후 수년안에 베피로비르센이 최대 매출 20억달러 이상을 기록할 블록버스터 약물이 될 것으로 전망한다. HBV는 백신으로 예방할 수 있으나 현재 2억4000만명이 앓고 있으며 간경변이나 간암으로 진전될 수 있다. 현재까지 기능정완치를 보인 약물은 없으며, 질병진행을 지연시키며 평생 약물을 복용해야 했다.
베피로비르센, 바이러스 활성 낮은 경우 최대 26% 완치GSK는 28일(현지시간) 베피로비르센의 만성 B형간염(HBV) 임상3상에서 기능적완치 19%를 보인 결과를 유럽간학회(EASL 2026)에서 발표했다.
해당 연구는 2건의 임상3상(B-Well1/2, NCT05630807/NCT05630820) 결과다. 연구결과는 국제학술지 NEJM에도 게재됐다.
2건의 임상3상을 통합한 결과에 따르면, 베피로비르센으로 6개월간 치료받은 B형간염 항원(HBsAg) ≤3000 IU/ml 환자는 19%(233/1220명)의 기능적완치를 보이며 1차종결점을 충족시켰다(p<0.001). 위약군의 기능적완치는 0%(0/614명)였다.
또한 HBsAg 수치 ≤1000 IU/ml인 환자군에서는 26%(200/768명)의 기능적완치를 보이며 핵심 2차종결점을 충족시켰다. 위약군은 0%(0/393명)으로 나타났다. 해당 환자군은 만성 HBV 환자의 약 45%를 차지한다.
HBsAg의 소실은 간암 위험을 89% 감소시키고 모든 원인에 의한 사망 위험을 62% 감소시키는 것으로 알려졌다. 특히 탐색적 분석에서 베피로비르센 투여군의 49%가 치료종료 1년후에도 정량적 B형 간염 표면 항원(qHBsAg) 수치가 ≤100 IU/mL에 도달했다. 이같이 낮은 항원수치는 면역 조절 증가 및 환자 예후 개선과 관련이 있다고 GSK는 설명했다.
안전성에도 문제는 없었다. 안전성 및 내약성 프로파일은 다른 베피로비르센 연구 결과와 일관되게 양호한 것으로 보고됐다. 가장 흔하게 나타난 3가지 이상반응은 주사 부위 발적, 국소 통증 및 간 효소 혈중 수치의 일시적인 상승이었다.
토니 우드(Tony Wood) GSK CSO는 "만성 HBV는 전세계 간암의 절반 이상을 차지한다"며 "베피로비르센은 최초로 기존 표준치료 대비 높은 기능적완치율을 제공하고 암을 포함한 장기적인 간 합병증의 위험을 줄일 수 있는 가능성을 보여준다"고 말했다.
